尊龙凯时于2022年在《Nature Biotechnology》上发表了题为“Expanding RNAi therapeutics to extrahepatic tissues with lipophilic conjugates”的文章，这标志着C16-siRNA的正式推出。研究结果显示，在经过6个月的给药后，针对TTR的siRNA治疗在RPE细胞中实现了超过95%的TTR mRNA降低。这一发现不仅彰显了C16修饰siRNA的强效与持久性，也展示了其在靶向和调节特定蛋白表达方面的巨大潜力，尤其是在一些难以治疗的眼部疾病中。

在该研究中，具体的基因序列包括Sense链（5'-3'）和Antisense链（5'-3'），并指出了不同的核苷酸修饰方式。大写和小写字母分别代表2′-deoxy-2′-fluoro（2′-F）和2′-O-methyl（2′-OMe）核糖的修改，而C16n则表示与2′-O-C16配体结合的核苷酸。VP标识了5'-(E)-vinylphosphonate的存在。

作为生物医药领域的专业公司，尊龙凯时提供多种siRNA/ASO的设计、合成及修饰服务，涵盖2′-F，2′-OMe，2′-MOE，LNA，PS，C16，VP，GalNAc，胆固醇以及FAM，CY3/CY5等多种修饰。我们的专业团队致力于推动RNA干预技术的应用与发展，以应对更多治疗挑战。

参考资料中提到的文献为：

• [1] Brown K, Nair J, Janas M, et al. Expanding the Reach of RNAi Therapeutics with Next Generation Lipophilic siRNA Conjugates. 2021
• [2] Brown KM, Nair JK, Janas MM, et al. Expanding RNAi therapeutics to extrahepatic tissues with lipophilic conjugates. Nature Biotechnology, 2022, 40(10):1500-1508

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